Hoe wij klinisch onderzoek doen

Hoe wij klinisch onderzoek doen

Zonder klinisch onderzoek kunnen we geen wetenschappelijk onderbouwd antwoord geven met betrekking tot de veiligheid en werkzaamheid van de innovatieve behandelingen die we ontwikkeld hebben tijdens het R&D-proces. Bij Janssen doen we dit klinisch onderzoek volgens de hoogste kwaliteitsstandaarden. Vrijwilligers en patiënten zijn hierbij onmisbaar. Door intensief samen te werken met artsen, onderzoekers en ziekenhuizen voor het uitvoeren van de klinische studies en vervolgens in alle transparantie de resultaten te delen, willen we het onderzoek en de wetenschappelijke kennis naar een hoger niveau brengen. Het is met andere woorden een essentiële stap in het proces om onze bijdrage te leveren aan het verbeteren van de zorg voor patiënten en het zorgsysteem.

Een groot deel van het fase 1-onderzoek van Janssen wordt uitgevoerd in de Janssen Clinical Pharmacology Unit (CPU), in het Ziekenhuisnetwerk Antwerpen Jan Palfijn ziekenhuis in Merksem. Dit onderzoekscentrum speelt een belangrijke rol in de ontwikkeling van nieuwe behandelingen, maar ook het verder op punt stellen van bestaande geneesmiddelen, therapieën en vaccins. 


Door de rijke portfolio aan nieuwe behandelingen in ontwikkeling, de aanwezigheid van de CPU in Merksem en de opzet binnen diverse ziektebeelden van een groot aantal studies in samenwerking met ziekenhuizen, vervult Janssen een belangrijke rol binnen het klinisch onderzoeksveld in België. België is – mede dankzij een ambitieuze en proactieve overheid op dit vlak en het gunstige reglementair kader – een van de koplopers in Europa. We onderscheiden ons van andere Europese landen door onze wendbaarheid en het halen van bijzonder competitieve tijdslijnen, de kwaliteit van de afgeleverde gegevens, de mogelijkheid tot wetenschappelijk advies bij het ontwikkelen van een studieprotocol en een sterke wetenschappelijke expertise. Die expertise komt voort uit de unieke samenwerking tussen academische onderzoekscentra, (universitaire) ziekenhuizen en de farmaceutische industrie zelf. Daarnaast staat onderzoek en ontwikkeling (R&D) hoog op de agenda van de Belgische overheid. Deze gezamenlijke visie op klinisch onderzoek en de intensieve samenwerking tussen de onderzoekers, de overheid en de industrie heeft ervoor gezorgd dat België een leidende rol heeft opgenomen in Europa en zelfs wereldwijd. In 2020 bevestigde België zijn positie als Europese voortrekker op het gebied van klinische proeven, met 503 goedgekeurde aanvragen, waarvan 80% door farmaceutische bedrijven zoals Janssen werd geïnitieerd.


Gezonde vrijwilligers en patiënten zijn onmisbaar in klinisch onderzoek. Hun veiligheid en welzijn staat altijd voorop en we informeren ze uitgebreid voordat het onderzoek begint. Zo worden deelnemers op de hoogte gebracht van alle studieprocedures en de mogelijke risico’s van geneesmiddelenonderzoek en dienen zij vooraf schriftelijk toestemming te geven om deel te nemen aan een klinische studie. Dit doet men middels een informatie- en toestemmingsformulier. Daarnaast moeten al onze klinisch onderzoeken voldoen aan de internationaal aanvaarde ethische en wetenschappelijke richtlijnen voor Good Clinical Practice (GCP1, die de rechten, de veiligheid en het welzijn van de deelnemers aan het onderzoek waarborgen. Nadien delen we in alle transparantie deze onderzoeksgegevens op verschillende niveaus. 

''België heeft een heel goede reputatie in Europa op het gebied van klinisch onderzoek, vooral dankzij de snelheid waarmee wij klinische studies opstarten. Maar we staan ook bekend om de hoge kwaliteit van onze klinische studies en de expertise die artsen hebben op de uitvoering ervan.''

Kirsten Vandewalle

Clinical R&D Director

Fasen van klinisch onderzoek

Klinisch onderzoek bestaat uit verschillende fasen. De nieuwe behandeling wordt eerst getest bij kleine groepen gezonde mensen, behalve bij bijvoorbeeld het onderzoek naar kanker. Later start men met een grotere patiëntenpopulatie. Iedere individuele klinische studie moet eerst geëvalueerd worden door een ethische commissie en de bevoegde autoriteiten, die dan een officiële goedkeuring voor het onderzoek afleveren.


Fase 1 studies leggen de focus op veiligheid en worden meestal uitgevoerd op een klein aantal gezonde vrijwilligers of een heel beperkte groep patiënten met een zeer specifieke aandoening. Ze duren ongeveer een jaar. Bij onderzoek naar vaccins liggen de aantallen in fase 1 al wat hoger. Het doel is om te achterhalen wat ons lichaam doet met het geneesmiddel of vaccin en welke onmiddellijke bijwerkingen er kunnen optreden. In deze fase worden ook de eerste stappen gezet naar het bepalen van een veilige dosis van de toekomstige, potentiële behandeling.


Fase 2 studies onderzoeken voor het eerst of de behandeling een positief therapeutisch effect heeft bij een beperkte groep patiënten met een specifieke aandoening. Daarnaast wordt de dosering verder op punt gezet en worden de (eventuele) bijwerkingen verder onderzocht. Bij vaccinstudies wordt er in een grotere groep gezonde vrijwilligers (tot 5.000 personen) onderzocht welke dosering de gewenste immuunrespons oplevert.


Fase 3 studies zijn vaak internationale studies in tal van deelnemende centra met enkele honderden tot zelfs duizenden patiënten of – in het geval van vaccins – gezonde vrijwilligers. In dit stadium wordt de werkzaamheid van de therapie, het geneesmiddel of het vaccin onderzocht en worden bijkomende gegevens over de veiligheid verzameld. In deze fase wordt de effectiviteit van de behandeling vergeleken met ofwel een placebo, ofwel met de huidige standaardbehandeling.

“Janssen wil therapieën op maat bieden voor een patiënt. Maar de data die je daarvoor nodig hebt, zijn verspreid over verschillende bronnen. Het toepassen van die data moet conform de geldende privacywetgeving gebeuren, zodat de persoon áchter die data niet kan worden geïdentificeerd. Dit is cruciaal om de patiënt te beschermen.”

Brahem El Haddioui

Senior Manager Benelux Global Privacy

David Fauvart

Director Clinical Innovation

6,5

Gemiddeld duurt de ontwikkeling van een innovatieve behandeling – van lab tot patiënt – zo’n 12 à 13 jaar. Na de preklinische fase, starten de verschillende klinische onderzoeksfases. Deze nemen samen opgeteld ongeveer 6,5 jaar in beslag.

37

In 2020 heeft Janssen het aantal participanten dat deelneemt aan onze klinische ontwikkelingsprogramma’s meer dan verdubbeld. Zo werden er in België 37 nieuwe studieprotocollen op 72 verschillende sites opgezet (op een totaal van 237 actieve studies). Dit leidde tot 1.680 nieuwe deelnemers op een totaal van 2.565. Het versnelde onderzoek naar ons vaccin is hiervoor de belangrijkste verklaring.

Samenwerken in klinisch onderzoek

Net als in de andere fases van onze geneesmiddelenontwikkeling, staat ook in klinisch onderzoek samenwerken centraal. Farmaceutische bedrijven, onderzoekers in ziekenhuizen, zorgverleners en deelnemers werken samen om kennis te verzamelen over de veiligheid en effectiviteit van een toekomstige behandeling. 


Farmaceutische bedrijven

Farmaceutische bedrijven ontwikkelen een kandidaat-geneesmiddel, in sommige gevallen samen met onderzoekers in universiteiten. Zo worden eerst alle fases van preklinisch onderzoek doorlopen, waarover u kon lezen in hoofdstuk 2. Wanneer een nieuwe behandeling klaar is voor klinische studies, wordt op basis van een onderzoeksvraag een studieprotocol uitgeschreven, met een gedetailleerde beschrijving van alle procedures die men moet uitvoeren. Voor deelnemers aan de studie wordt een informatie- en toestemmingsformulier opgesteld met een beschrijving van alle procedures, de risico’s, de rechten van de deelnemer en een beschrijving van het verloop van de studie. Het studieprotocol wordt samen met alle beschikbare veiligheidsinformatie en de patiënteninformatie voorgelegd aan de autoriteiten en een ethisch comité, die hun toestemming moeten geven vooraleer de studie kan starten. Eens de studie wordt goedgekeurd worden de artsen-onderzoekers getraind op de studie. De studie wordt verder opgevolgd door een vertegenwoordiger van de “sponsor” – in dit geval dus Janssen – om te garanderen dat de juiste procedures worden gevolgd en de rechten en het welzijn van de deelnemers kunnen worden gegarandeerd.

Covid-19: Ontwikkeling van ons coronavaccin

e-PIL

Met deelnemers

Onze klinische studies zijn bedoeld om een verschil te maken voor patiënten en de samenleving als een geheel. Daarom nemen we het perspectief van patiënten zoveel mogelijk mee in de opzet van onze klinische studies. Zo wordt er met een groep patiënten samengewerkt om input te leveren over de haalbaarheid van een studieprotocol, de leesbaarheid van een informatie- en toestemmingsformulier, of andere patiëntenmaterialen. Om de best mogelijke haalbaarheid te verzekeren wordt er momenteel meer en meer gebruik gemaakt van digitale vragenlijsten, evaluaties en wearables waarbij deelnemers kunnen meegeven hoe ze zich op verschillende vlakken voelen en welke nevenwerkingen ze eventueel ervaren. In het kader van ‘zorg in de thuisomgeving’ zien we steeds vaker dat iemand van het onderzoeksteam de patiënt thuis bezoekt om daar bepaalde studiespecifieke handelingen uit te voeren, zoals een bloedafname of het toedienen van de medicatie.

“Het afgelopen jaar hebben we ons privacybeleid nog verder uitgewerkt en verbeterd. Zo hebben we bijvoorbeeld een elektronisch document gemaakt voor geïnformeerde toestemming – ofwel informed consent – voor patiënten en vrijwilligers die meedoen aan een klinische studie. Deze zogenaamde ‘e-consent’ is erg gebruiksvriendelijk: door middel van video's en iconen kunnen we informatie nu veel begrijpelijker maken dan louter geschreven tekst. Dat is veel duidelijker voor de deelnemers.”

Brahem El Haddioui

Senior Manager Benelux Global Privacy

Met onderzoekers

Met klinisch onderzoek bouwen we onze kennis op over een nieuwe therapie, geneesmiddel of vaccin. Door de resultaten te delen, zorgen we ervoor dat andere onderzoekers ook kunnen leren van ons werk. Dit helpt de wetenschap verder en levert zo een bijdrage aan de algemene volksgezondheid: het draagt bij aan een beter begrip van ziekten en het vergroot de kennis die nodig is om nieuwe, innovatieve behandelingen te ontwikkelen.


We delen deze onderzoeksgegevens op verschillende niveaus. Zo publiceren we gegevens over onze Belgische onderzoeken in de openbaar beschikbare databank voor klinische proeven van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG), maar bijvoorbeeld ook in wetenschappelijke tijdschriften. Daarnaast maken we de informatie over onze onderzoeken ook bekend in het Europees register voor klinische onderzoeken (ECTR)2 en in publicaties en het studierapport. Bovendien is Janssen betrokken bij internationale initiatieven om de transparantie over de uitkomsten van klinische studies wereldwijd verder te verbeteren, zoals het Yale Open Data Access (YODA) project.

Transparantie over klinische onderzoeken

''In mijn werk kan ik wetenschappelijke vernieuwing brengen en tegelijkertijd óók met mensen bezig zijn. Dankzij het innovatieve karakter van ons werk kunnen we patiënten helpen voor wie er tot op heden nog geen behandelmogelijkheden bestaan. Dat ik daar mijn steentje aan kan bijdragen, vind ik ontzettend mooi.''

Kirsten Vandewalle

Clinical R&D Director

Bronnen

  1. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compliance/good-clinical-practice
  2. https://www.clinicaltrialsregister.eu/